Dans le vortex de Vertex

Zéro scrupule ? « Lorsque le laboratoire américain Vertex a sorti le Kalydeco, son premier médicament contre la mucoviscidose, confie un grand pneumologue belge, j’ai reçu la visite d’une lobbyiste mandatée par ce laboratoire. Elle m’a présenté le top 10 des médications orphelines les plus chères en Belgique… et m’a demandé comment je pouvais l’aider pour que le Kalydeco y figure ! D’une voix blanche, je lui ai alors posé cette question : savez-vous comment on meurt de cette maladie ? » Son mutisme n’y changera rien. En un an, cette thérapie se hissera à la huitième place de ce palmarès.

La mucoviscidose est la maladie génétique grave la plus répandue en Occident. C’est la destruction progressive – et presque toujours fatale – des poumons. Et si le taux de mortalité a chuté depuis les années 60 – époque où la moitié des malades de moins de cinq ans trépassaient –, c’est au prix d’une prise en charge très incapacitante. Soit deux heures quotidiennes de soins, le traitement symptomatique le plus lourd au monde pour une maladie chronique. « Le Kalydeco faisait déjà gagner 15 ans aux patients, poursuit le spécialiste. Sous réserve de sa tolérance à long terme, le Kaftrio est encore plus révolutionnaire. Il leur octroie une espérance de vie proche de la normale et réduit de 90 % les indications de greffes pulmonaires à court terme. Des patients qui ont expectoré presque toute leur vie cessent de tousser en quelques jours ! »

Si cette trithérapie n’est pas curative, son efficacité …